September 27, 2019 08:14 AM Eastern Daylight Time

Das Projekt „collaborative Trajectory Analysis Project“ (cTAP), ein zahlreiche Interessengruppen umfassender globaler Zusammenschluss hinsichtlich der Muskeldystrophie Duchenne (DMD), veröffentlicht in der Zeitschrift PLOS ONE eine Untersuchung, die quantitative Erkenntnisse zur Unterstützung der Konzeption und Analyse von klinischen Studien mit Patienten mit DMD bieten.

Die Ergebnisse der NSAA bemessen die Fähigkeit von Patienten, eine Reihe von Aktivitäten auszuführen, wie das Gehen, Laufen, Springen, Treppensteigen, Hopsen und Vom-Boden-Aufstehen, welche das Alltagserlebnis von Patienten besser widerspiegeln als die klinischen Ergebnisse, die bisher in zurzeit laufenden und jüngst abgeschlossenen klinischen Studien verwendet wurden beziehungsweise werden. Die Veröffentlichung charakterisiert unter Nutzung des NSAA-Gesamtwertes die Heterogenität der Progressionsgeschwindigkeit der DMD-Erkrankung, indem mehrere verschiedene Gruppen von Jungen identifiziert werden, die eine ähnliche Krankheitsprogressionsgeschwindigkeit gemein haben, und bietet eine quantitative Risikobewertung hinsichtlich der Wahrscheinlichkeit, dass die jeweiligen Patienten mit der Zeit hinsichtlich jeder einzelnen NSAA-Komponente an Funktionsfähigkeit hinzugewinnen, stabil bleiben oder Verluste erleiden werden.

Professor Francesco Muntoni, Direktor des Dubowitz Neuromuscular Centre, University College London, äußerte seinen Enthusiasmus hinsichtlich der Studie. „Die umfassende Bewertung mittels der NSAA in dieser Studie wird für die Konzeption von klinischen Studien zur DMD und die Interpretation der Ergebnisse von unschätzbarem Wert sein“, sagte Professor Muntoni. „Auch wenn die NSAA schon als primärer klinischer Endpunkt benutzt wird, wurde doch die Progression der Erkrankung unter Nutzung dieses Endpunktes bisher nicht vollständig für die Verwendung bei klinischen Studien beschrieben.“

Zu der Studie gehörte die Analyse klinischer, durch das North Star Network (NSUK) Großbritanniens gepflegter Daten von 395 DMD-Patienten und wurde durch das Sponsoring von Muscular Dystrophy UK (MDUK) ermöglicht, einer führenden britischen Wohltätigkeitsorganisation, die durch mehr als 60  seltene und sehr seltene progrediente, muskelschwächende und -zerstörende Erkrankungen betroffene Personen zusammen. Professor Muntoni kommentierte zudem: „Die MDUK handelte sehr vorausdenkend, indem sie während des letzten Jahrzehnts die Pflege der Daten zu von Muskeldystrophie Duchenne betroffenen Patienten pflegte, ohne die diese Analysen nicht möglich gewesen wären.“

Die statistischen Analysen wurden durch ein von James Signorovitch – geschäftsführender Partner beim Koalitionspartner von cTAP, Analysis Group – geleitetes Datenwissenschaftsteam durchgeführt.

Dr. Stuart Peltz, der Chief Executive Officer von PTC Therapeutics und ein führender Entwickler von Therapien für Patienten mit Duchenne sowie ein Gründungsmitglied des cTAP, hob die Bedeutung davon hervor, anhand von Daten zu lernen, die aus dem realen Leben der Patienten stammen. „Die NSAA bietet einen wichtigen Messstandard für die Auswirkungen einer derart heterogenen, progredienten progressive neuromuskulären Erkrankung im realen Leben. Die Zusammenarbeit der akademischen Welt, der Industrie und von Patientenvertretern ist ein ausgezeichnetes Beispiel dafür, wie Interessenvertreter sich zusammenschließen, um Erkenntnisse zu beschleunigen, welche die Entwicklung von Behandlungen für Duchenne-Patienten vorangebracht haben.“

Über das cTAP

Das Projekt „collaborative Trajectory Analysis Project“ (cTAP) wurde 2015 ins Leben gerufen, um entscheidende Probleme bei der Entwicklung von Medikamenten gegen Muskeldystrophie Duchenne zu lösen, und zwar im Bewusstsein der Dringlichkeit für die Tausenden von Patienten, die auf Behandlungsmöglichkeiten warten. Bei der dynamischen globalen Allianz des cTAP, arbeiten die akademische Welt, die Industrie und Patientenvertreter zusammen, um jene erstrangigen Fragen zu identifizieren und anzugehen, die für die Forschungsgemeinschaft, die Regulierungsbehörden und die Gesundheitsbehörden von entscheidender Bedeutung sind. In Partnerschaft mit der Analysis Group erschließt die moderne biostatistische Analyseplattform von cTAP das Potenzial der Daten individueller Patienten und verwandelt die Komplexität in eindeutige Erkenntnisse und Hilfsmittel mit zeitnahen, realitätsorientierten Anwendungsmöglichkeiten zugunsten wirksamerer Konzeptionen von klinischen Studien und Analysen. Mithilfe seiner großen und stetig wachsenden internationalen Datenbank zum natürlichen Krankheitsverlauf und mit Daten aus klinischen Studien ermöglicht cTAP den Entwicklern von Therapien, intelligentere Studien durchzuführen und den Patienten rascher neue Therapieformen zu bieten. cTAPs Ansatz bietet potenzielle Anwendungsmöglichkeiten bei jedem der durch heterogene Entwicklung gekennzeichneten, herausfordernden Stadien der Erkrankung. 

Über die HEOR-Praxis der Analysis Group

Die 1981 gegründete Analysis Group ist eine der größten internationalen Wirtschaftsberatungsfirmen und beschäftigt mehr als 1.000 Fachleute in 14 verschiedenen Büros. Die Experten für Gesundheitswesen der Analysis Group wenden analytisches Know-how auf Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung, klinische Forschung, Marktzugang und kommerzielle Strategie sowie auf Engagements im Bereich Gesundheitspolitik an, wie auch auf Engagements im Zusammenhang mit Medikamentensicherheit auf dem Gebiet Epidemiologie. Interne Experten der Analysis Group bieten unseren Kunden weltweit in Zusammenarbeit mit ihrem Netzwerk von angeschlossenen Experten aus der akademischen Welt, der Industrie und staatlichen Stellen eine außergewöhnliche Bandbreite an Know-how und Fachkompetenz sowie allumfassende Beratungsdienste an.

Muscular Dystrophy UK (MDUK)

Muscular Dystrophy UK ist die Wohltätigkeitsorganisation, die Personen, Familien und Fachleute zusammenbringt, um muskelzerstörende Erkrankungen zu besiegen. Die Organisation bietet während jeglichen Stadiums Personen mit einer muskelzerstörenden Erkrankung wie auch ihren Familien praktische und emotionale Unterstützung. MDUK engagiert sich dafür, sicherzustellen, dass jeder von einer muskelzerstörenden Erkrankung Betroffene Unterstützung und Gesundheitsfürsorge seitens des richtigen Spezialisten des NHS erhält, unabhängig von ihrem Alter und ihrem Wohnort. Die Organisation finanziert weltweit führende Forschungsprojekte und hilft Personen mit jeglicher Art von muskelzerstörender Erkrankung, die Lebensqualität zu verbessern, ihnen so viel Unabhängigkeit wie möglich zu verschaffen und sicherzustellen, dass für sie jeder Tag zählt. 

Über die Muskeldystrophie Duchenne

Die Muskeldystrophie Duchenne ist eine durchweg tödliche, progrediente muskelzerstörende Erkrankung, die etwa eine von 3.500–6.000 lebend geborene männliche Personen betrifft. An Duchenne erkrankten Patienten fehlt die Fähigkeit, Dystrophin zu generieren, ein für die normale Muskelfunktion entscheidend wichtiges Protein. Während ihre Muskeln verkümmern, verlieren sie fortschreitend die Fähigkeit zu gehen, eigenständig Nahrung zu sich zu nehmen, sich im Bett umzudrehen und schließlich sogar zu atmen. Es gibt zwar bisher kein Heilmittel, doch war während des letzten Jahrzehnts geradezu eine Explosion an Untersuchungen zu beobachten, die zur Einleitung der klinischen Entwicklung von mehr als 15 neuen Therapien führten, von denen einige eine bedingte Zulassung erhielten.